Composiciones para tratar y/o prevenir enfermedades de agregación de proteínas

Abstract

Las proteopatías cubren un amplio espectro de afecciones, que incluyen enfermedades neurodegenerativas (p. ej., Alzheimer, Parkinson, enfermedades poliglutamínicas tales como la Huntingtina en la enfermedad de Huntington, enfermedades priónicas); amiloidosis de otras proteínas del sistema no nervioso como Į1-antitripsina, cadenas ligeras y pesadas de inmunoglobulina, lactadherina, apolipoproteína, gelsolina, lisozima, fibrinógeno, factor natriurético auricular, queratina, lactoferrina y microglobulina beta-2, entre otras); enfermedad de célula falciforme; cataratas; fibrosis quística; retinitis pigmentosa; y diabetes insípida nefrogénica. Sorprendentemente, la administración de un inhibidor de sulfatasa es adecuada para tratar y/o prevenir la proteotoxicidad comúnmente asociada con las proteopatías. La presente invención, por lo tanto,