Composiciones para tratar y/o prevenir enfermedades de agregación de proteínas
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Inventors:
- MU�OZ, MANUEL J.
- Ángel Manuel Carrión Rodríguez
- María De Las Mercedes Pérez Jiménez
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Universidad Pablo de Olavide
info
Universidad Pablo de Olavide
Sevilla, España
ES2931815T3 (02-01-2023)
EP3810128A1 (28-04-2021)
EP3810128B1 (03-08-2022)
WO2019243453A1 (26-12-2019)
PCT/EP2019/066271 (19-06-2019)
E19730826 (19-06-2019)
Abstract
Las proteopatías cubren un amplio espectro de afecciones, que incluyen enfermedades neurodegenerativas (p. ej., Alzheimer, Parkinson, enfermedades poliglutamínicas tales como la Huntingtina en la enfermedad de Huntington, enfermedades priónicas); amiloidosis de otras proteínas del sistema no nervioso como Į1-antitripsina, cadenas ligeras y pesadas de inmunoglobulina, lactadherina, apolipoproteína, gelsolina, lisozima, fibrinógeno, factor natriurético auricular, queratina, lactoferrina y microglobulina beta-2, entre otras); enfermedad de célula falciforme; cataratas; fibrosis quística; retinitis pigmentosa; y diabetes insípida nefrogénica. Sorprendentemente, la administración de un inhibidor de sulfatasa es adecuada para tratar y/o prevenir la proteotoxicidad comúnmente asociada con las proteopatías. La presente invención, por lo tanto,